Предыдущая публикация
В России начали применять новый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна, способное в корне изменить подход к лечению тяжелой генетической патологии у детей.
Корреспондент Анна Ничуговская узнала, в чем особенность нового препарата и кому он уже помог. Подробнее — в сюжете РЕН ТВ.
При этом заболевании происходит мутация гена дистрофина, который отвечает за рост и работу мышц. Эта болезнь встречается только у мальчиков. Без лечения к 10 годам дети с таким диагнозом перестают двигаться, а к 19 может наступить смерть.
Россия — одна из первых стран, где стал доступен препарат "Элевидис". Разработчикам удалось создать укороченную, но функциональную копию гена — дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани. Ученые уверены, что лекарство открыло новую эру в лечении наследственных заболеваний.
Новый генный препарат — одно из самых дорогих лекарств в мире, оно стоит больше 3 миллионов долларов. Страдающему этим заболеванием мальчику Платону его введут бесплатно. Все благодаря государственному фонду "Круг добра", который был создан по указу президента для поддержки детей с тяжелыми и редкими заболеваниями.
03:30
Следующая публикация
Комментарии 7