⭐️ Фонд «Круг добра» обеспечит ( https://t.me/fund_krugdobra/1001 ) детей с мышечной дистрофией Дюшенна новейшим препаратом однократного введения «Элевидис». Лекарство предназначено для генозаместительной терапии заболевания, и Россия — одна из первых стран, где оно стало доступно.
❗️ Мышечная дистрофия Дюшенна — тяжелое заболевание, вызванное мутациями в генах или их участках. Проявляется прогрессирующими слабостью мышц и затруднениями при движениях.
❤️ Более 400 детей с 2021 г. получили терапию благодаря фонду, а на 2024 г запланировано обеспечить несколько десятков детей уже новым лекарством. Оно позволит помочь в тех случаях, когда не подходят другие патогенетические препараты, требующие регулярного приема.
➡️ Элевидис — первый препарат однократного введения для терапии Мышечной дистрофии Дюшенна. Он вносит в клетки укороченную, но функциональную копию гена, кодирующего выработку белка дистрофина. Первые введения препарата состоятся летом 2024 г.
🏥 Кроме того, совместно с фондом специалисты федеральных медицинских центров участвуют в подготовке обследований и документов, необходимых для начала лечения.
Присоединяйтесь к ОК, чтобы подписаться на группу и комментировать публикации.
Нет комментариев